Ogni anno, in Italia, 5.800 persone sono colpite da mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo, ma le diverse terapie innovative sviluppate recentemente hanno prolungato significativamente la sopravvivenza dei pazienti, arrivando in molti casi a cronicizzare la malattia. Le prospettive offerte sono approfondite oggi in un media tutorial virtuale, promosso da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.
In vent'anni, hanno spiegato gli esperti, la sopravvivenza mediana è passata da circa 36 mesi a 7 anni. Gli immunomodulanti hanno cambiato radicalmente le prospettive di cura e, utilizzati in combinazione con farmaci come gli inibitori del proteasoma e gli anticorpi monoclonali, rappresentano la vera e propria "spina dorsale" del trattamento, dalla prima linea fino a quelle successive. E le CAR T, che costituiscono il fronte più avanzato dell'immunoterapia, stanno evidenziando risultati importanti nei pazienti pesantemente pretrattati, con circa l'80% vivo a un anno rispetto a un'aspettativa di vita che non superava i 9 mesi.
"Il mieloma multiplo è una malattia tipica dell'anziano, l'età media alla diagnosi essendo pari a circa 70 anni - afferma Michele Cavo, Direttore dell'Istituto di Ematologia 'L. A.
Seràgnoli', IRCCS S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna e Professore Ordinario di Ematologia presso la stessa Università -. In circa un terzo dei casi la patologia può esordire senza sintomi, mentre nei restanti due terzi i dolori ossei associati alla patologia scheletrica sono i sintomi più comuni. L'innovazione terapeutica negli ultimi 20 anni è stata rappresentata dall'introduzione di farmaci con azione diretta verso le plasmacellule e il 'microambiente midollare', primi tra tutti gli immunomodulatori. Le opzioni terapeutiche disponibili nelle varie fasi della malattia si sono espanse considerevolmente, e ciò si è tradotto in un significativo miglioramento dell'attesa di vita dei pazienti".
Mieloma multiplo, dalla Fda via libera alla prima cura Car-T
Cavo, per pazienti che non hanno risposto a terapie precedenti
La Food and drug administration, l'autorità regolatoria del farmaco degli Stati Uniti d'America, ha approvato la prima terapia Car-T per i pazienti con mieloma multiplo. A darne notizia è Michele Cavo, direttore dell'Istituto di Ematologia 'Seràgnoli', dell'Irccs Sant'Orsola-Malpighi, nel corso di un webinar svolto proprio sul mieloma multiplo. La terapia Car-t (Idecabtagene vicleucel) servirà per coloro i quali non hanno avuto effetti dai trattamenti svolti in precedenza. Si tratta di una cura personalizzata che usa un tipo di globuli bianchi del paziente, i linfociti T, che vengono 'ingegnerizzati' e che aiutano a combattere il mieloma: infatti, vengono raccolti e modificati per includere un nuovo gene che facilita l'uccisione delle cellule del tumore. "E' il primo prodotto con cellule Car-T approvato dall'agenzia regolatoria Usa per il mieloma multiplo come terapia per pazienti triplo refrattari che non hanno avuto effetti dalle tre principali classi di farmaci", spiega Cavo, che precisa come per l'arrivo in Europa è necessaria "la successiva approvazione di Ema e poi la rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale da parte di Aifa". Cavo sottolinea come sia in arrivo anche un "secondo prodotto" basato su Cart-T, sempre per i pazienti con mieloma multiplo.
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