La terapia genica è efficace per
curare la Beta talassemia, soprattutto nei pazienti più giovani.
Uno studio del San Raffaele di Milano in collaborazione con
Telethon, pubblicato su Nature Medicine, su 9 soggetti di
diversa età - 3 adulti sopra i trent'anni, 3 adolescenti e 3
bambini sotto i sei anni - tutti con forme di beta talassemia
gravi e dipendenti dalle trasfusioni, ha permesso di ottenere in
3 dei 4 pazienti più giovani la totale indipendenza dalle
trasfusioni di sangue. Mentre nei 3 pazienti adulti si è
ottenuta una significativa riduzione della loro frequenza.
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