COMUNICATO STAMPA - Responsabilità editoriale di Business Wire

Vivet Therapeutics annuncia l'accettazione di 2 abstract per una presentazione orale al congresso annuale 2019 dell'American Society of Gene and Cell Therapy

Dati preclinici addizionali estremamente interessanti supportano ulteriormente il potenziale terapeutico dei trattamenti genetici mirati alla malattia di Wilson (WD) e alla colestasi intraepatica familiare progressiva tipo 3 (PFIC3).

Business Wire 23 aprile 201919:18

Vivet Therapeutics ("Vivet"), società biotech privata impegnata nello sviluppo di terapie genetiche per il trattamento di malattie epatiche ereditarie con esigenze mediche estremamente insoddisfatte, oggi ha annunciato l'accettazione di nuovi dati del suo principale programma di sviluppo VTX-801, un'innovativa terapia genetica sperimentale per la WD, e VTX-803, la nuova terapia di Vivet in fase di sviluppo per il trattamento della PFIC3, per una presentazione orale nel corso del 22° congresso annuale dell'ASGCT, che si svolgerà a Washington, D.C., USA, dal 29 aprile al 2 maggio 2019.

La Dr.ssa Gloria González-Aseguinolaza, direttore scientifico di Vivet Therapeutics e responsabile del reparto di Terapie genetiche presso la FIMA, presenterà i dati di uno studio conclusosi di recente che convalida, nei topi affetti da WD, l'uso delle escrezioni fecali di rame-⁶⁴iniettato per via endovenosa come endpoint farmacodinamico nello studio di fase I/II VTX-801 attualmente in corso di preparazione. Questi dati rappresentano la prima dimostrazione del ripristino dell'omeostasi del rame con rame-⁶⁴ in un modello animale della WD tramite un'unica somministrazione endovenosa di AAV.
Titolo: Preclinical Validation of ⁶⁴Copper as a Translational Tool for Evaluating the Pharmacodynamics of VTX-801 Gene Therapy in Wilson disease (Convalida preclinica del rame-64 come strumento traslazionale per la valutazione della farmacodinamica della terapia genetica VTX-801 nella malattia di Wilson) (martedì 30 aprile alle ore 15:30-15:45/Sala: Heights Courtyard 2)

Nuovi risultati dello studio preclinico, recentemente terminato, su VTX-803 saranno presentati dal Dr. Nicholas D. Weber, ricercatore scientifico presso Vivet. Il Dr. Weber illustrerà un nuovo studio proof of concept su animali relativo a VTX-803, una delle indicazioni del portafoglio di Vivet: "AAV Expressing MDR3 (VTX-803) Mediates the Correction of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 3 (PFIC3) in a Clinically Relevant Mouse Model" (AAV con espressione di MDR3 (VTX-803) media la correzione della colestasi intraepatica familiare progressiva tipo 3 (PFIC3) in un modello murino clinicamente rilevante) (martedì 30 aprile, ore 16:15-16:30/Sala: Heights Courtyard 1). Questi dati espandono e confermano le osservazioni precedenti.

Gli abstract sopra riportati sono stati accettati per la presentazione orale e possono essere consultati online: https://www.asgct.org/global/documents/asgct19_abstracts_-final

Vivet Therapeutics ha in programma delle presentazioni anche nel corso della conferenza annuale 2019 della Wilson Disease Association (WDA) (3-4 maggio/New York, USA) e del simposio Wilson Aarhus 2019 (9-12 maggio p.v./Aarhus, Danimarca).

Informazioni su Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics è una società biotech emergente impegnata nello sviluppo di innovative terapie genetiche mirate a rare malattie metaboliche ereditarie.

Vivet sta realizzando una pipeline diversificata di terapie genetiche basata sulle tecnologie AAV (virus adeno-associati) sviluppate tramite un partenariato e un accordo di licenza esclusiva con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), una fondazione no profit con sede presso il Centro de Investigación Medica Aplicada dell'Università di Navarra a Pamplona, in Spagna.

VTX-801, il programma principale di Vivet, è un'innovativa terapia genetica sperimentale contro la malattia di Wilson che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration e dalla Commissione europea.

Vivet è supportata da investitori internazionali nel settore delle scienze della vita. Per ulteriori informazioni visitare il sito www.vivet-therapeutics.com e seguire l'azienda su Twitter (@Vivet_tx) e LinkedIn.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.